IBAT-Inhibitoren zur Behandlung pädiatrischer cholestatischer Lebererkrankungen

Cholestatische Lebererkrankungen im Kindesalter gehen mit einen variablen, häufig therapieschwierigen cholestatischen Pruritus einher, der Schlaf, Lebensqualität und Entwicklung stark beeinträchtigen kann. Die neuen IBAT-Inhibitoren Odevixibat und Maralixibat knüpfen vom Wirkmechanismus der Unterbrechung der enterohepatischen Zirkulation der Gallensäuren mit Reduktion des Gallensäurepools an die chirurgische partielle biliäre Diversion an. Die IBAT-Inhibitoren sind für die PFIC und das Alagille-Syndrom zugelassen und zeigen deutliche Effekte auf Juckreiz und Serumgallensäuren. In Analogie zu Effekten der biliären Diversion, der Zusammenhänge von Gallensäuren und Leberüberleben sowie in Vergleichen mit dem natürlichen Erkrankungsverlauf ist eine Verbesserung des nativen Leberüberlebens zu erhoffen, hierzu ist aber weitere Beobachtung erforderlich. Aktuelle Limitationen sind eine teilweise unvollständige Wirksamkeit, hohe Therapiekosten und die eingeschränkten Behandlungsindikationen, die sich in der Zukunft erweitern können.