Zenodo
đ SugestĂŁo para Investigação- TrĂȘs HipĂłteses TerapĂȘuticas para a Fibrodisplasia Ossificante Progressiv
Par Deni da Silva Saez.
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Résumé
APRESENTAĂĂO "NĂŁo afirmamos que estas soluçÔes existem hoje. Propomos que merecem ser investigadas. Estas hipĂłteses somam-se aos avanços jĂĄ em curso â nĂŁo substituem nenhum tratamento existente. O osso que jĂĄ se formou no lugar errado nĂŁo Ă© revertido por nenhuma destas propostas. Impedir que a doença progrida jĂĄ Ă© um avanço extraordinĂĄrio â e Ă© o primeiro passo para o futuro." A Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) Ă© uma das doenças genĂ©ticas mais raras e debilitantes conhecidas â aproximadamente 1 em cada 2 milhĂ”es de pessoas no mundo. Nela, lesĂ”es mĂnimas desencadeiam um processo em que tecido macio Ă© progressivamente substituĂdo por osso no lugar errado, restringindo gradualmente os movimentos. O gene envolvido Ă© o ACVR1 (ALK2), que funciona como um interruptor de crescimento Ăłsseo que fica hiperativado. Avanços importantes jĂĄ estĂŁo em estudo e em uso clĂnico. Este documento apresenta trĂȘs linhas de investigação que se somam a esses avanços, propondo novas perguntas e caminhos complementares.



